أمراض الدم: العلاج الجيني مع الآثار الجانبية



We are searching data for your request:

Forums and discussions:
Manuals and reference books:
Data from registers:
Wait the end of the search in all databases.
Upon completion, a link will appear to access the found materials.

أمراض الدم: العلاج الجيني الناجح - العلاج بآثار جانبية.

(16.09.2010) بمساعدة العلاج الجيني ، تم علاج مرض الدم الثلاسيمية بيتا بنجاح لأول مرة في شاب. ومع ذلك ، كانت هناك آثار جانبية غير متوقعة تجعل الاستخدام المستقبلي للطريقة يبدو مشكوكًا فيه.

يحدث الثلاسيميا بيتا بسبب عيب وراثي ويؤدي إلى مرض خلايا الدم الحمراء أو نقص التعليم والانهيار السريع للهيموغلوبين. النتيجة: فقر الدم. كاضطراب وراثي ، فإن الثلاسيميا بيتا شائعة بشكل خاص في البحر الأبيض المتوسط ​​وتحدث كثيرًا نسبيًا هناك. ليس فقط فقر الدم المذكور أعلاه هو سمة للمرض ، ولكن المرضى عادة ما يكون لديهم تضخم في الطحال والكبد بعد بضعة أشهر فقط من الولادة. هناك أيضًا اضطرابات في النمو وتلفًا شديدًا في الأعضاء الداخلية وتشوهات العظام. لا يمكن للمتأثرين في الغالب البقاء على قيد الحياة بدون عمليات نقل الدم ما لم يجدوا متبرعًا لزراعة خلايا جذعية الدم من نخاع العظام. ومع ذلك ، فإن عمليات نقل الدم ليست فقط غير مريحة للمريض ، ولكن لها أيضًا تأثير سلبي على صحتهم. من المحتمل جدًا أن يكون حمل الحديد الزائد المرتبط بالعلاج في أثناء عمليات نقل الدم مدى الحياة ، مع تلف شديد للأعضاء في القلب والكبد والبنكرياس نتيجة لهذا التسمم بالحديد.

لذلك ، فإن أخبار العلاج الجيني الناجح أعطت بصيصًا من الأمل لجميع المتضررين ، ولكن هذا الأمر كان غامضًا إلى حد كبير بسبب الآثار الجانبية الخطيرة. على سبيل المثال ، يبدو أن الشاب الموصوف في مجلة "نيتشر" العلمية البريطانية نجح في العلاج الجيني ، ولكن كان هناك نمو غير محكم في الخلايا الجذعية الدموية التي يقول الباحثون إنها يمكن أن تكون أيضًا مقدمة لسرطان الدم. في عام 2007 ، تم علاج المريض بخلايا داخلية معدلة وراثيًا في سن 18 ، حيث استخدم الأطباء من جامعة هارفارد (بوسطن / الولايات المتحدة الأمريكية) عدسات فيروسية للتلاعب الجيني ، والتي تم استخدامها كناقلات جينية في الخلايا. منذ عام 2008 ، وفقا لفيليب ليبولتش من جامعة هارفارد ، لم يضطر المريض إلى نقل الدم. مع العلاج الجيني ، ومع ذلك ، كان هناك تأثير جانبي محتمل ، وفقًا للخبراء ، يحتاج إلى فحص أكثر تفصيلاً وقد يكون خبيثًا. على ما يبدو ، فإن استخدام الفيروسات lentivirus كناقلات للجينات قد غيّر نشاط الجين (HMGA2) الذي يتحكم في سلوك الخلايا الجذعية في الدم وحفزها على النمو غير المنضبط بعد العلاج. حتى الآن ، انتشرت الخلايا الحميدة فقط في المريض ، ولكن وفقًا لـ Philippe Leboulch ، يمكن أن تكون هذه أيضًا مرحلة أولية من سرطان الدم. على سبيل المثال ، ستقوم دراسات أخرى بالتحقق من الأشكال التي يتخذها نمو الخلايا غير المنضبط وما هو النجاح العلاجي الذي يمكن تحقيقه بهذه الطريقة في المرضى الآخرين. على المدى القصير ، ساعد العلاج الجيني بالتأكيد المريض على وصف الكثير. كان قد نقل دم منذ سن الثالثة وأزيل طحاله في سن السادسة. (ص)

معلومات المؤلف والمصدر



فيديو: Pharmacology - DRUGS FOR DIABETES MADE EASY


المقال السابق

أمراض الدورة الدموية هي السبب الأكثر شيوعًا للوفاة

المقالة القادمة

القنب على وصفة طبية لعدد قليل فقط